“天價”救命藥“靈魂砍價”進醫保，罕見病患兒新年迎新生

 “感謝國家的好政策，我的孩子有救了！”1月4日，來自湖南省新化縣的何女士帶著2歲半患有脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）的女兒纖纖（化名）來到湖南省兒童醫院就診。

　　隨著今年1月1日國家新版醫保目錄的正式實施，原來70萬元一針的“天價”救命藥降至3.3萬元，給纖纖一家帶來了希望。

　　1月4日，在湖南省兒童醫院神經內科病房，科室副主任吳麗文正在給纖纖做檢查。

　　“孩子1歲時還不會爬，帶到醫院檢查才發現患上了罕見病。”何女士心疼地說，女兒在1歲7個月時被確診為脊髓性肌肉萎縮癥Ⅱ型。因為藥價高昂，確診后也無力進行治療。“孩子2歲多時說，媽媽，我想走路，我想上幼兒園！我只能摟著她哭。現在我們用得起藥了，孩子有希望了！”

　　2022年1月4日，像纖纖一樣患有脊髓性肌肉萎縮癥的9個患兒，來到湖南省兒童醫院預約診療，他們成為該院在此種藥品納入醫保后的首批接受注射的患者。

　　2021年12月初，國家醫保局公布一批新藥進醫保，我國首個獲批治療脊髓性肌肉萎縮癥的進口藥——諾西那生鈉注射液最終以3.3萬元每針的價格進入新版醫保藥品目錄。

　　湖南省兒童醫院神經內科副主任吳麗文介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）對兒童是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎并發癥；Ⅲ型雖然不會影響壽命，但患者會全身無力，給其個人和家庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。這種疾病以脊髓和下腦干中運動神經元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。隨著患兒病情發展，肌無力可進一步導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統及其他系統異常，其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。

　　近年來，隨著新治療藥物的研發和治療水平的提升，更多患者可以獲得更長的生存期。專家介紹,諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物，也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。醫生通過鞘內注射（通過腰穿將藥物注射到體內）的方式，給患者用藥。

　　吳麗文告訴記者，纖纖目前可以獨坐，但是不能走路，還沒有出現運動功能的倒退，整體情況還比較好。針對這一類型的患者，在接受諾西那生鈉注射液的注射治療后，孩子有希望可以站起來，甚至可以慢慢行走。

　　1月4日，湖南省兒童醫院神經內科醫生康慶云（左）、劉舒蕾（右）給患有脊髓性肌肉萎縮癥的女孩樂樂（化名）進行注射治療。

　　“每個生命都應該被善待。”吳麗文說，患有脊髓性肌萎縮癥的孩子，如果不用藥治療，生活質量會越來越差，到最后全身不能動，進食都有困難。但是孩子及時用藥之后，一般壽命不會受病情影響。而且患兒已經丟失的運動功能，還可以慢慢恢復，治療的價值很大。

　　記者：帥才、姚羽