首個國產干細胞藥品獲批 “萬能神藥”挑戰未盡

“今天非常高興，要和大家聊一聊整個細胞治療界的兩件大事。”近日，活躍于社交媒體平臺的華大集團“網紅CEO”尹燁發布一條視頻，其中提及美國和中國先后批準一款干細胞治療藥物上市。他表示，整個細胞研究領域由此“從細胞療法進入了細胞藥品的時代”。

2025年1月2日，國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批準鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（以下簡稱“鉑生生物”）申報的艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。這是國內首個獲批上市的干細胞療法產品。

據鉑生生物方面介紹，艾米邁托賽注射液是一款人臍帶間充質干細胞注射劑，前后歷經十余年研發。該公司也是國內首家獲得干細胞藥品生產許可證的企業。對于產品獲批后相關生產及銷售等安排，《中國經營報》記者致電致函鉑生生物方面，相關負責人表示采訪函收悉，但截至發稿未作出回應。

干細胞在醫學界有“萬用細胞”之稱，在細胞替代、組織修復、疾病治療等方面具有巨大潛力。根據弗若斯特沙利文發布的研報，干細胞治療產品已在眾多疾病領域展現出驚艷的治療效果。值得注意的是，基于干細胞藥物的醫療潛力和市場前景，入局這一賽道的企業日益增加，與此同時，市場亂象亦隨之而來。

研究仍在推進

2024年12月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了間充質干細胞（MSC）療法產品Ryoncil上市，用于治療2個月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。這是首個獲FDA批準上市的MSC療法產品。中國緊隨其后，批準艾米邁托賽注射液成為國內首個上市的干細胞藥物。

根據公告，艾米邁托賽注射液獲批的適應證——移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發生的一類多器官綜合征，表現為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥、纖維化等。國家藥監局方面在公告中指出，艾米邁托賽注射液的上市為相關患者提供了新的治療選擇。

上述消息一出，鉑生生物成為市場關注的焦點，但有關該公司的公開信息并不多。記者同時注意到，產品獲批后，鉑生生物才公開了自己的官網，其停更超過兩年的官方微信公眾號也終于有了新動態，內容自是產品獲批上市的消息。工商資料顯示，鉑生生物成立于2010年，法定代表人為陳文欣，董事長及受益所有人為陳曉穎。2024年12月，鉑生生物注冊資本從1.14億元增至5億元。

鉑生生物官網顯示，公司成立就開始從事干細胞基礎和臨床研究，2018年向CDE（國家藥品監督管理局藥品審評中心）提交干細胞備案臨床研究報告，CDE同意直接開展II期臨床試驗；2020—2022年，公司啟動并完成隨機雙盲安慰劑對照多中心II期臨床試驗，2023年啟動III期關鍵性臨床試驗；2024年完成III期關鍵臨床試驗，并獲得全國首張干細胞藥物生產許可證。

記者注意到，此次艾米邁托賽注射液是附條件獲批。根據《中華人民共和國藥品管理法》，對附條件批準的藥品，藥品上市許可持有人應當采取相應風險管理措施，并在規定期限內按照要求完成相關研究；逾期未按照要求完成研究或者不能證明其獲益大于風險的，國務院藥品監督管理部門應當依法處理，直至注銷藥品注冊證書。

Insight數據庫顯示，艾米邁托賽注射液早在2013年3月就已經在國內提交IND（臨床試驗申請），直至2020年6月才首次公示臨床試驗。該品種目前已完成II期臨床試驗，III期臨床試驗正在進行中。

賽道競爭激烈

值得注意的是，艾米邁托賽注射液與美國獲批產品Ryoncil均為間充質干細胞療法產品，這是目前干細胞療法中最為熱門的分類。Insight數據庫顯示，目前全球已有655個間充質干細胞項目進入臨床研發階段，在各類干細胞療法中遙遙領先。

值得一提的是，就在2025年1月2日晚間，中源協和（600645.SH）宣布其在研干細胞藥物VUM03注射液取得CDE簽發的臨床試驗申請受理通知書，該藥品是一款人臍帶源間充質干/基質細胞注射液。根據公告，該產品在國內研發進展最快的同類藥物處于臨床試驗階段。

2025年1月3日，中源協和盤中股價上漲接近10%，截至當日收盤報收20.63元/股，漲幅5.63%。對于國家已經批準首個干細胞藥物上市將對公司在研產品帶來哪些影響的問題，記者就此聯系采訪中源協和方面，但截至發稿未能獲得相關回應。

財報顯示，中源協和是國內最早運營臍帶血造血干細胞庫的上市公司。目前A股上市公司擁有造血干細胞庫牌照的僅有2家，中源協和是其中之一。值得注意的是，中源協和參股子公司與首都醫科大學共同申報的人牙髓間充質干細胞注射液是國內首個獲得IND受理的干細胞新藥，這也是中源協和目前在研進度最快的干細胞藥物。2024年12月，中源協和在投資者互動平臺上透露，人牙髓間充質干細胞注射液已進入Ⅱ期臨床試驗，正處于患者入組階段。

一方面，近幾年間充質干細胞新藥申報藥物數量增長較快，進展不斷加速。中源協和2024年半年報顯示，根據CDE網站統計，從2018年到2024年7月底，間充質干細胞新藥IND申請獲得受理的共計111個，IND獲批的83個，進入臨床的60個，涉及自身免疫性、呼吸系統、骨關節、消化系統、神經系統等多種疾病。

另一方面，就艾米邁托賽注射液獲批的適應證aGVHD來看，根據澤輝生物科技有限公司招股書，截至2024年9月21日，中國有5個用于治療aGVHD干細胞藥物正在臨床開發中。aGVHD的治療存在長期未滿足的臨床需求。